Résultats prometteurs pour mipomersen, le traitement expérimental de l’hypercholestérolémie familiale de Genzyme et Isis Pharmaceuticals. Le groupe Genzyme spécialisé dans les maladies rares a annoncé les résultats de deux études cliniques de Phase 3 chez des patients atteints d’hypercholestérolémie persistante malgré la prise de statine aux doses les plus élevées. Le groupe Genzyme a déjà réalisé deux essais cliniques de phase trois chez des patients atteints d’hypercholestérolémie familiale, une maladie génétique rare responsable de taux de cholestérol très élevé exposant les patients à des risques de mortalité cardiovasculaire.
Dans les deux derniers essais cliniques portant respectivement sur 58 et 158 patients atteints d’hypercholestérolémie malgré la prise de statine au plus haute dose tolérée, les patients sous mipomersen, un inhibiteur de la synthèse de l’apolipoproteïne B ont expérimenté une réduction significative de 36 % de leur taux en LDL cholestérol par rapport à une augmentation de 15 % sous placébo.
Dans les 2 études cliniques des élévations importantes des transaminases hépatiques ont touché 10 à 15 % des patients sous mipomersen aboutissant à des abandons de traitement. Les groupes Genzyme et Isis Pharmaceuticals ont planifié un dépôt de dossier d’enregistrement de mipomersen aux Etats Unis et en Europe pour le premier semestre 2011 dans l’indication hypercholestérolémie familiale et hypercholestérolémie persistante sous statine.
On distingue deux formes d’hypercholestérolémie familiale : la forme homozygote (HFho), dont on estime qu’elle touche environ une personne sur un million à travers le monde, et la forme hétérozygote (HFhe), plus répandue, avec une prévalence d’environ un cas pour 500, c’est-à-dire qu’entre 120 000 et 150 000 personnes en France seraient concernées. Chez les patients atteints de HFho, les premiers événements cardiovasculaires peuvent apparaître dès l’enfance ou l’adolescence. A défaut d’un traitement hypolipémiant, ces patients dépassent rarement l’âge de 30 ans
L’action de Genzyme et d’Isis Pharmaceuticals n’ont pas vu leurs cours bondir car la tolérance du mipermosen pourrait se révéler critique à la recevabilité du dossier d’enregistrement par la FDA et de l’Agence Européenne du Médicament. Par Guy Macy d’après un communiqué de Genzyme et une analyse Pharmactua
